Estados Unidos aprueba la primera terapia genética en el mundo
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(AFP) – La Administración de Alimentos y Medicamentos (FDA) estadounidense aprobó este 30 de agosto la comercialización de la primera terapia génica en el mundo, la cual permite modificar el sistema inmunológico de una persona con el objetivo de combatir una agresiva forma de leucemia.

Con ello, la FDA dio inicio a una nueva era para el tratamiento y eventual cura definitiva de diferentes enfermedades. La decisión se tomó en atención a las recomendaciones emitidas en julio por un grupo consultivo de expertos independientes.

El tratamiento, llamado Kymriah (tisagenlecleucel), fue desarrollado por un investigador de la Universidad de Pennsylvania y patentado por los laboratorios suizos Novartis para tratar la leucemia limfoblástica aguda.

Este padecimiento avanza con rapidez y, actualmente, es el cáncer de sangre pediátrico más frecuente en Estados Unidos, con cerca de 3,100 nuevos casos diagnosticados anualmente entre menores de 20 años, según el Instituto Nacional del Cáncer (NCI).

El Kymriah es destinado a niños y adultos jóvenes menores de 25 años, cuyos organismos han resistido otras terapias o han tenido una recaída, algo que ocurre en entre 15% y 20% de los casos.

De acuerdo con Novartis, 600 pacientes serían elegibles cada año en el país norteamericano para someterse a este tratamiento.

“Entramos en una nueva era en la innovación médica con la capacidad de reprogramar las células inmunes de un paciente para que puedan destruir las células cancerosas mortales”, destacó el doctor Scott Gottlieb, director de la FDA.

Transformar la medicina

“Las nuevas tecnologías, como las terapias génicas y celulares, tienen el potencial de transformar la medicina haciendo posible el tratamiento y la cura de numerosas enfermedades incurables”, dijo en un comunicado.

“Esta decisión marca la primera comercialización en el mundo de una terapia genética (…) basada en un nuevo enfoque totalmente personalizado que utiliza las propias células inmunes del enfermo”, agregó el presidente de Novartis, Joseph Jiménez, en una conferencia de prensa.

La seguridad y eficacia de Kymriah han sido demostradas por una prueba clínica a 63 pacientes pediátricos y adultos jóvenes que no habían respondido a otros tratamientos o habían recaído.

En esta técnica se crea un tratamiento para cada paciente cuyas células inmunes son recogidas y congeladas para ser llevadas a un laboratorio donde se modifican genéticamente para atacar la leucemia.

La tasa de remisión alcanzó el 83% en los tres primeros meses del tratamiento que consiste en una sola dosis de células inmunes modificadas, precisó la FDA.

El costo de un tratamiento con el Kymriah es de 475,000 dólares, detalló en la rueda de prensa Bruno Strigini, responsable del departamento de cancerología de Novartis.

Efectos secundarios severos

Los enfermos que no respondan durante el primer mes no pagarán por el tratamiento, prometió.

Bruno Strigini recordó que las terapias actuales contra la leucemia, como el trasplante de médula ósea, podrían costar hasta 800,000 dólares en Estados Unidos.

La mayor parte de los pacientes que serán tratados con el Kymriah serán probablemente cubiertos por sus seguros médicos o por Medicaid, el plan de sanidad para personas de bajos recursos.

También aclaró que el Kymriah podría tener efectos secundarios severos, como infecciones graves, fiebres fuertes, hipotensión arterial, problemas renales y una disminución de oxígeno en la sangre.

En vista del éxito del ensayo clínico con los 63 pacientes, la FDA atribuyó en 2014 a esta terapia génica el estatus de “tratamiento terapéutico avanzado”, lo que permitió acelerar los procedimientos para su puesta en marcha.

Novartis y otros laboratorios trabajan de manera activa en el desarrollo de tratamientos similares para la mieloma múltiple, otra forma de leucemia, y un tumor agresivo de cerebro.

¿Nacerán algún día bebés exentos de cualquier enfermedad genética?

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